Thalassämie kann durch Stammzelltransplantation geheilt werden. Stammzellen werden aus dem Knochenmark oder dem Blut des Spenders entnommen und dem Patienten transplantiert, obwohl diese Therapie als wichtige Heiltherapie aus verschiedenen Gründen nur begrenzt für Patienten zugänglich ist.
Stammzellen sind die Zellen, durch die sich alle Zellen entwickeln. Aus im Knochenmark vorhandenen Stammzellen entstehen verschiedene Zelltypen. Aus den hämatopoetischen Stammzellen entstehen verschiedene Arten von Zellenrote Blutkörperchendie dazu dienen, den Sauerstoff an verschiedene Gewebe zu liefern,weiße BlutkörperchenVerantwortlich für die Aufrechterhaltung des Immunsystems des Körpers und der Blutplättchen, die für die Blutgerinnung und Wundheilung verwendet werden. Es gibt zwei Arten der Stammzelltransplantation bei Thalassämie:
Knochenmarktransplantation:Das Knochenmark ist der Ort im Körper der langen Knochen und ist für die Produktion verschiedener Zelltypen durch Stammzellen verantwortlich. Werden die Stammzellen, die in den Körper des Patienten transplantiert werden sollen, aus dem Knochenmark entnommen, spricht man von einer Knochenmarktransplantation.
Blutstammzelltransplantation:Wenn die zu transplantierenden Zellen aus dem Blut des Spenders entnommen werden, spricht man von einer Blutstammzelltransplantation.
Die allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation ist eine wichtige Behandlungsoption zur Behandlung von Thalassämie. Aufgrund verschiedener Faktoren ist es jedoch nicht ausreichend geeignet, Patienten mit Thalassämie zu heilen. Im Folgenden sind die Hürden aufgeführt, die die Verfügbarkeit dieses Ansatzes verringern:
Passender Spender:Ungefähr die Hälfte der Patienten, die auf eine Stammzelltransplantation warten, haben aufgrund des Mangels an geeigneten Spendern keinen Zugang zu diesem Verfahren. Ein geeigneter Spender ist eine Voraussetzung, um schwere immunologische Reaktionen zu vermeiden, die im Inneren des Patienten auftreten können.
Weniger Dienstleister:Die Stammzelltransplantation ist eine hochspezialisierte Dienstleistung und nur sehr wenige Krankenhäuser bieten diese Dienstleistung an. Der Transplantationsdienst der Krankenhäuser ist unzureichend, wodurch die Zahl der Patienten, die von dieser Therapie profitieren, sinkt.
Hohe Kosten:Auch die hohen Kosten sind ein wichtiger Faktor, da die Kosten so hoch sind, dass sich die meisten Patienten die Therapie nicht leisten können.
Aufgrund der oben genannten Faktoren können sich nur 10 % der Patienten einer Stammzelltransplantationstherapie bei Thalassämie unterziehen.
Bei der Stammtransplantation werden verschiedene Schritte befolgt:
Schädigung des alten Knochenmarks:Wie das OriginalKnochenmarkwird abnormal und muss daher zerstört werden, um ein neues Knochenmark zu transplantieren. Das Medikament, das im Allgemeinen zur Schädigung des alten Knochenmarks eingesetzt wird, ist Busulfan.
Immunsuppressive Wirkung:Da es sich bei dem neuen Knochenmark oder den neuen Stammzellen um Zellen der anderen Person handelt, löst das Immunsystem des Patienten eine immunogene Reaktion gegen die transplantierten Zellen aus und tötet diese Zellen dadurch ab. Damit die Stammzellen überleben und wachsen, werden dem Patienten daher immunsuppressive Medikamente verabreicht. Das im Allgemeinen verwendete Medikament ist Cyclophosphamid.
Transplantation von Stammzellen:Die Stammzellen aus dem Körper des Spenders werden dem Patienten transplantiert.
Die Behandlung sollte so schnell wie möglich begonnen werden, da die über einen längeren Zeitraum durch häufige Bluttransfusionen behandelte Thalassämie zu einer Eisenüberladung führt. Darüber hinaus kann die daraus resultierende schwere Anämie zu Organversagen führen. Die Organschädigung kann auch durch eine Eisenansammlung verursacht werden. Es kommt auch zu einer Transfusionsinfektion, die ebenfalls zum Tod führt. Erfolgt die Therapie im Frühstadium, kann sie zu einer guten Prognose und einem Überleben von 90 % der Patienten führen. Auch bei Hochrisikopatienten liegt die Heilungsrate bei 70–80 %. Zu den Hochrisikopatienten zählen Patienten, die älter als 7 Jahre sind und entsprechende Komplikationen wie Hepatomegalie haben.
Bei der Therapie besteht ein großes Missverhältnis zwischen Nachfrage und Angebot, da nur wenige Menschen Zugang zu dieser Therapie haben und verschiedene Maßnahmen ergriffen werden sollten, um diese Lücke zu schließen.
Abschluss
Patienten, die an Thalassämie leiden, können durch eine Stammzelltransplantation geheilt werden. Aber verschiedene Gründe wie die Nichtverfügbarkeit eines passenden Spenders, ein unzureichender Dienstleister und hohe Kosten haben den Zugang zu dieser Therapie eingeschränkt.
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