Zolgensma: wofür es ist, wie es wirkt, Dosierung und Anwendung

Zolgensma ist ein gentherapeutisches Arzneimittel, das bei spinaler Muskelatrophie (SMA) Typ 1 bei Babys oder Kindern unter 2 Jahren indiziert ist und das Fortschreiten der Krankheit und den Bewegungsverlust verhindert.

Dieses Arzneimittel enthält Onasemnogen Abeparvoveque, das eine funktionsfähige Kopie des SMN-Gens bereitstellt, das im Fall von SMA im Körper fehlt oder nicht richtig funktioniert, was zu Symptomen wie Muskelschwäche und Verlust motorischer Fähigkeiten führt.

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Die Gentherapie mit Zolgensma wird von der SUS für Kinder bis zu 6 Monaten kostenlos angeboten, die nicht länger als 16 Stunden am Tag einer invasiven mechanischen Beatmung unterzogen werden.

Wozu dient es?

Zolgensma ist als Gentherapie zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) Typ 1 in den folgenden Situationen indiziert:

• SMN1-Genmutationen;
• Mutationen im SMN1-Gen und bis zu 3 Kopien des SMN2-Gens.

Spinale Muskelatrophie (SMA) wird durch einen Mangel des SMN1-Proteins (Motoneuron-Überlebensprotein) verursacht. Zolgensma hilft bei der Produktion dieses Proteins, verbessert die Muskelkraft und verhindert das Fortschreiten der Krankheit.

Wie Zolgensma wirkt

Zolgensma liefert die korrekten genetischen Informationen für die Produktion des SMN1-Proteins.

Dieses Protein ist für das Überleben von Motoneuronen unerlässlich, die die Muskeln innervieren und willkürliche und unwillkürliche Bewegungen koordinieren.

Die Wirkung von Zolgensma beruht auf dem Vorhandensein des Onasemnogens Abeparvoveque in seiner Zusammensetzung, einem Vektor eines modifizierten Virus (rekombinanter viraler Vektor), der eine voll funktionsfähige Kopie des SMN1-Gens bereitstellt.

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Wie zu verwenden

Zolgensma wird durch eine 60-minütige Injektion in eine Vene angewendet, die im Krankenhaus von einer Krankenschwester unter ärztlicher Aufsicht durchgeführt wird.

Dosierungen von Zolgensma

Zolgensma wird in einer Einzeldosis angewendet, d. h. es wird nur eine Anwendung dieses Arzneimittels durchgeführt.

Die empfohlene Dosis beträgt 1,1 × 10¹⁴virale Genome pro kg Körpergewicht des Babys oder Kindes unter 2 Jahren.

Ideal ist es, Zolgensma zu verwenden, sobald SMA-Symptome auftreten, und die Dosis sollte vom Kinderarzt oder Kinderneurologen berechnet werden. 

Vorsicht bei der Anwendung von Zolgensma

Bei der Anwendung von Zolgensma sind einige Vorsichtsmaßnahmen wichtig, wie zum Beispiel:

• Verwenden Sie Kortikoide wie Prednisolon, die 24 Stunden vor der Anwendung von Zolgensma begonnen werden sollten.
• Behalten Sie die Anwendung von Kortikosteroiden etwa zwei Monate lang bei, nachdem das Kind die Dosis des Arzneimittels erhalten hat.
• Unterbrechen Sie die Anwendung von Kortikosteroiden nicht eigenmächtig, da der Arzt die Dosis schrittweise reduzieren muss, bis Sie die Anwendung vollständig beenden.
• Wenden Sie Impfungen nur auf ärztliche Empfehlung an, da die Behandlung mit Kortikosteroiden die Wirkung des Immunsystems beeinträchtigen kann.
• Führen Sie vor und 3 Monate nach der Anwendung von Zolgensma Blutuntersuchungen durch, z. B. ein großes Blutbild, Troponin-I und Leberfunktionstests.

Darüber hinaus ist nach der Anwendung von Zolgensma eine hygienische Pflege erforderlich, da der Wirkstoff von Zolgensma in die Körperflüssigkeiten des Kindes ausgeschieden werden kann.

Daher wird empfohlen, bei Kontakt mit Urin, Kot, Erbrochenem oder anderen Körperflüssigkeiten des Kindes mindestens 1 Monat lang nach der Anwendung des Arzneimittels Schutzhandschuhe zu tragen. Auch Windeln sollten in gut verschlossenen Doppelmüllbeuteln entsorgt werden.

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Wie lange hält Zolgensma?     

Die Wirkungsdauer von Zolgensma ist langfristig. 

Einige Studien^[1,2]zeigen, dass Kinder, die Zolgensma nach Einsetzen der Symptome erhielten, die Verbesserung der motorischen Stärke bis zu 7,5 Jahre nach Anwendung des Arzneimittels beibehielten.

Mögliche Nebenwirkungen

Die häufigsten Nebenwirkungen von Zolgensma sind:

• Erbrechen oder Fieber;
• Akutes Leberversagen oder Gelbsucht aufgrund erhöhter Leberenzyme;
• Blutungen oder Blutungen aufgrund einer Abnahme der Blutplättchen;
• Krampfanfälle oder verminderte Urinproduktion, verursacht durch eine abnormale Blutgerinnung in kleinen Blutgefäßen;
• Graue oder bläuliche Haut, Atembeschwerden, Schwellungen in den Beinen oder Armen oder ein geschwollener Bauch aufgrund eines erhöhten Troponin-I. 

Diese Nebenwirkungen müssen umgehend dem behandelnden Arzt gemeldet und das Kind schnell in die Notaufnahme gebracht werden. 

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Darüber hinaus kann es während oder kurz nach der Anwendung von Zolgensma zu einer allergischen Reaktion auf das Arzneimittel mit Symptomen wie roten Flecken oder Blasen auf der Haut, Nesselsucht, Kurzatmigkeit, Atembeschwerden oder Veränderungen des Blutdrucks und der Herzfrequenz kommen.

In diesen Fällen erfolgt die Behandlung schnell durch den Arzt, da Zolgensma im Krankenhaus angewendet wird.

Wer sollte es nicht verwenden?

Zolgensma sollte nicht von Kindern über 2 Jahren oder auf einem anderen Verabreichungsweg als über eine Vene angewendet werden.

Dieses Arzneimittel sollte bei Kindern mit vorbestehender Leberschädigung oder akuter Virushepatitis mit Vorsicht angewendet werden, da diese das Risiko eines Leberversagens erhöhen können.