Warum die FDA ein Asthmamedikament zur Behandlung seltener Bluterkrankungen zugelassen hat

Die zentralen Thesen

  • Die FDA hat Nucala, ein Medikament gegen schweres Asthma, zur Behandlung einer Gruppe seltener Bluterkrankungen namens HES zugelassen.
  • Dies ist die erste neue Behandlung, die für HES seit über einem Jahrzehnt zugelassen wurde.
  • In einer klinischen Studie kam es bei 50 % weniger Patienten, die Nucala erhielten, zu einem HES-Schub im Vergleich zu Patienten, die ein Placebo erhielten.

Ein Medikament, das traditionell zur Behandlung von schwerem Asthma eingesetzt wird, wurde für hypereosinophile Syndrome (HES) zugelassen und ist damit das erste zugelassene Medikament zur Behandlung dieser Gruppe seltener Bluterkrankungen seit fast 14 Jahren.

Am 25. September hat die Food and Drug Administration (FDA) Nucala (Mepolizumab) für die Behandlung von HES bei Menschen ab 12 Jahren zugelassen. Nucala ist insbesondere für diejenigen geeignet, die seit sechs Monaten oder länger an HES leiden. 1

 

Was sind hypereosinophile Syndrome?

HES-Bluterkrankungen sind durch einen hohen Anteil an Eosinophilen gekennzeichnet, bei denen es sich um krankheitsbekämpfende weiße Blutkörperchen handelt. Laut der American Academy of Allergy Asthma & Immunology haben die meisten gesunden Menschen weniger als 500 Eosinophile pro Mikroliter im Blut. Aber Menschen mit HES haben typischerweise über 1.500 Eosinophile pro Mikroliter im Blut, ohne dass eine erkennbare Ursache vorliegt. 2

Diese zusätzlichen Eosinophilen können in Organe wie Haut, Lunge, Herz und Nervensystem gelangen, dort Entzündungen verursachen und schließlich zu Organfunktionsstörungen führen. 2

Die Symptome von HES hängen vom betroffenen Körperteil ab. Wenn HES Ihre Haut beeinträchtigt, können Symptome wie Ekzeme und Nesselsucht auftreten. Wenn HES Ihre Lunge beeinträchtigt, können die Symptome Husten, Kurzatmigkeit und pfeifende Atmung sein.

 

Wie Nucala helfen kann

Bei schwerem Asthma verhindert Nucala die übermäßige Bildung von Eosinophilen, die eine Entzündung der Atemwege verursachen. Dies geschieht durch die Bindung an ein Protein namens Interleukin (IL-5), das für die Regulierung der Eosinophilen verantwortlich ist und die Bindung von IL-5 an Rezeptoren im Körper blockiert. 3

Da Eosinophile auch mit HES in Zusammenhang stehen, fragten sich die Forscher, ob Nucala helfen könnte. Und die Ergebnisse einer Studie des Pharmaunternehmens GSK aus dem Jahr 2019 deuten darauf hin, dass dies möglich ist.

„Es wird angenommen, dass Mepolizumab [Nucala] durch die Senkung des Eosinophilenspiegels im Blut wirkt, und es gibt Hinweise darauf, dass es Potenzial als gezielte Behandlungsoption für eine Reihe von entzündlichen Erkrankungen hat, die durch erhöhte Eosinophilen hervorgerufen werden“, so Dr. Gerald Gleich, Allergologe, Immunologe und HES-Experte „Diese Daten sind sehr vielversprechend und sollten Patienten Hoffnung geben, die von dieser seltenen , lebensbedrohlichen Erkrankung betroffen sind, die durch eine eosinophile Entzündung verursacht wird“, fügte er hinzu und beschrieb HES.

In der randomisierten, doppelblinden Studie erhielten 108 Teilnehmer 32 Wochen lang alle vier Wochen entweder eine Nucala-Injektion oder ein Placebo zusätzlich zur Standardbehandlung. Während 56 % der Placebo-Gruppe während der 8-monatigen Studie HES-Schübe erlebten, erlitten nur 28 % der Nucala-Gruppe Schübe.

HES wird typischerweise mit Steroiden oder Chemotherapie behandelt, wobei letztere erhebliche Nebenwirkungen haben kann . Einige mit Nucala behandelte HES-Patienten berichteten nur über leichte Nebenwirkungen, darunter Infektionen der oberen Atemwege und Schmerzen in den Extremitäten.

Was das für Sie bedeutet

Nucala ist möglicherweise wirksamer und hat weniger Nebenwirkungen als aktuelle HES-Behandlungen. Wenn Sie an einer dieser Blutkrankheiten leiden, sollten Sie Ihren Arzt nach Nucala fragen.

3 Quellen
  1. Lebensmittel- und Arzneimittelbehörde. Die FDA genehmigt seit fast 14 Jahren das erste Medikament zur Behandlung einer Gruppe seltener Bluterkrankungen . Aktualisiert am 25. September 2020.
  2. American Academy of Allergy Asthma & Immunology. Hypereosinophiles Syndrom (HES) .
  3. GSK. Interleukin 5 (IL-5) ist das Hauptzytokin, das für das Wachstum und die Differenzierung, die Rekrutierung, die Aktivierung und das Überleben von Eosinophilen verantwortlich ist .