Bei der Gentherapie handelt es sich um eine Behandlung, die aus einer Reihe von Techniken besteht, die Veränderungen in gesunden Genen, auch als Gene von Interesse bezeichnet, bewirken, um Modifikationen zu fördern und/oder in die Wirkung von Genen einzugreifen, die inaktiv sind oder den Körper schädigen.
Daher ist die Gentherapie, auch Gentherapie oder Gen-Editierung genannt, eine Behandlungsart, die bei einigen Krankheiten eingesetzt werden kann, die mit Veränderungen der DNA einhergehen, wie z. B. Autoimmunerkrankungen, Diabetes, Mukoviszidose und anderen degenerativen oder genetisch bedingten Krankheiten. In vielen Fällen befinden sie sich jedoch noch in der Testphase.
Gene können als grundlegende Einheit der Vererbung definiert werden und bestehen aus einer spezifischen Sequenz von Nukleinsäuren, d. h. DNA und RNA, die Informationen über die Eigenschaften und die Gesundheit einer Person enthalten. Daher besteht diese Art der Behandlung darin, Veränderungen in der DNA der von der Krankheit betroffenen Zellen herbeizuführen und die Abwehrkräfte des Körpers zu aktivieren, mit dem Ziel, das geschädigte Gewebe zu erkennen und seine Beseitigung zu fördern.
Inhaltsverzeichnis
Wie es hergestellt wird
Bei der Gentherapie werden Gene zur Behandlung von Krankheiten eingesetzt. Dabei wird das genetische Material des durch die Krankheit geschädigten Gewebes durch ein anderes, normales Gewebe verändert. Derzeit wird die Gentherapie mit zwei molekularen Techniken durchgeführt, der CRISPR-Technik und der Car-T-Cell-Technik.
Die langfristigen Folgen der Technik und der Genbearbeitung sind noch nicht bekannt. Wissenschaftler glauben, dass die Manipulation menschlicher Gene eine Person anfälliger für das Auftreten spontaner Mutationen machen kann, die zu einer Überaktivierung des Immunsystems oder der Entstehung schwerwiegenderer Krankheiten führen können.
Neben der Diskussion um die Gen-Editierung rund um die Möglichkeit spontaner Mutationen und die Übertragbarkeit der Veränderung auf zukünftige Generationen wird auch die ethische Frage des Verfahrens ausführlich diskutiert, da mit dieser Technik auch Merkmale des Babys wie Augenfarbe, Körpergröße, Haarfarbe usw. verändert werden können.
CRISPR-Technik
Bei der CRISPR-Technik werden bestimmte DNA-Regionen verändert, die mit Krankheiten in Zusammenhang stehen könnten. Somit ermöglicht diese Technik die präzise, schnelle und kostengünstigere Veränderung von Genen an bestimmten Stellen.
Auto-T-Zellen-Technik
Die Car-T-Cell-Technik wird bereits in den USA, Europa, China und Japan eingesetzt und wurde kürzlich in Brasilien zur Behandlung von Lymphomen eingesetzt. Bei dieser Technik wird das Immunsystem so verändert, dass Tumorzellen leichter erkannt und aus dem Körper entfernt werden können.
Dazu werden die Abwehr-T-Zellen der Person entfernt und ihr genetisches Material manipuliert, indem den Zellen das CAR-Gen hinzugefügt wird, das als chimärer Antigenrezeptor bekannt ist. Nach dem Hinzufügen des Gens wird die Anzahl der Zellen erhöht und sobald eine ausreichende Anzahl von Zellen und das Vorhandensein von Strukturen, die besser für die Tumorerkennung geeignet sind, nachgewiesen werden, verschlechtert sich das Immunsystem der Person und es werden dann mit dem CAR-Gen modifizierte Abwehrzellen injiziert.
Dadurch wird das Immunsystem aktiviert, das Tumorzellen leichter erkennt und diese Zellen effektiver beseitigen kann.
Krankheiten, die mit Gentherapie behandelt werden können
Die Gentherapie ist für die Behandlung aller genetisch bedingten Erkrankungen vielversprechend, kann jedoch nur bei einigen eingesetzt werden oder befindet sich in der Erprobungsphase.
Die Bearbeitung von Genen wurde mit dem Ziel untersucht, einige Krankheiten zu behandeln und zu verhindern. Die wichtigsten sind:
- Mukoviszidose;
- Angeborene Blindheit;
- Hämophilie;
- Sichelzellenanämie;
- Krebs;
- Herzkrankheiten;
- HIV-Virusinfektion.
Obwohl es am häufigsten zur Behandlung und Vorbeugung von Krankheiten untersucht wird, kann die Genbearbeitung auch bei Pflanzen angewendet werden, um sie toleranter gegenüber dem Klimawandel und resistenter gegen Parasiten und Pestizide zu machen, sowie bei Lebensmitteln mit dem Ziel, nährstoffreicher zu sein.
Gentherapie gegen Krebs
Gentherapie zur Krebsbehandlung wird in einigen Ländern bereits durchgeführt und ist insbesondere bei bestimmten Fällen von beispielsweise Leukämie, Lymphom, Melanom oder Sarkom indiziert. Diese Art der Therapie besteht im Wesentlichen darin, körpereigene Abwehrzellen zu aktivieren, um Tumorzellen zu erkennen und zu eliminieren, was durch die Injektion von gentechnisch verändertem Gewebe oder Viren in den Körper des Patienten geschieht.
Man geht davon aus, dass die Gentherapie in Zukunft effizienter wird und die derzeitigen Krebsbehandlungen ersetzen wird. Da sie jedoch immer noch teuer ist und fortschrittliche Technologie erfordert, ist sie vorzugsweise in Fällen indiziert, die auf eine Behandlung mit Chemotherapie, Strahlentherapie und Operation nicht ansprechen.
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