Experimentelles ALS-Medikament verlangsamt Krankheitsverlauf in vorläufiger Studie

Laut einer neuen Studie des New England Journal of Medicine könnte ein experimentelles Medikament dazu beitragen, das Fortschreiten der Hirnerkrankung Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) zu verlangsamen .1Die Behandlungsmöglichkeiten für ALS-Patienten sind sehr begrenzt, daher hoffen Forscher, dass dieses Medikament möglicherweise als ergänzende Therapie dienen kann.

Nach Angaben des National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS) handelt es sich bei ALS um eine Gruppe seltener neurologischer Erkrankungen, bei denen die Nervenzellen betroffen sind, die für die Steuerung willkürlicher Muskelbewegungen wie Kauen, Gehen und Sprechen verantwortlich sind.2Die Krankheit verläuft fortschreitend, das heißt, die Symptome verschlimmern sich mit der Zeit und es gibt derzeit keine Heilung. Jedes Jahr wird in den Vereinigten Staaten bei etwa 5.000 Menschen ALS diagnostiziert.3

Für die Studie, die am 3. September veröffentlicht wurde,1Forscher testeten ein neues Medikament, eine Kombination aus Natriumphenylbutyrat und Taurursodiol namens AMX0035, an Patienten mit ALS. Von diesen Patienten erhielten 89 das neue Medikament, während 48 ein Placebo erhielten. Anschließend verfolgten die Forscher die Patienten 24 Wochen lang und maßen das Fortschreiten ihrer Erkrankung mithilfe der Revised Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale (ALSFRS-R), einem Maß für den Schweregrad der ALS eines Patienten. 

Am Ende der Studie kam es bei Patienten, die AMX0035 einnahmen, zu einem langsameren funktionellen Rückgang als bei Patienten, die das Placebo einnahmen. Als nächsten Schritt für das Medikament forderten die Forscher längere und größere Studien.

„Dies ist ein wichtiger Schritt vorwärts und eine sehr hoffnungsvolle Nachricht für Menschen mit ALS und ihre Familien“, sagt die leitende Studienautorin Sabrina Paganoni, MD, PhD, Assistenzprofessorin an der Harvard Medical School und am Spaulding Rehabilitation Hospital, gegenüber Verywell. „Patienten, die mit AMX0035 behandelt wurden, behielten ihre körperliche Funktion länger als diejenigen, die ein Placebo erhielten. Das bedeutet, dass sie bei Aktivitäten des täglichen Lebens, die für die Patienten wichtig sind, wie der Fähigkeit zu gehen, zu sprechen und Essen zu schlucken, unabhängiger blieben.“ 

ALS verstehen

Wenn ein Patient an ALS leidet, kommt es zu einer allmählichen Verschlechterung seiner Motoneuronen oder Nervenzellen, die die Kommunikation vom Gehirn zum Rückenmark und zu den Muskeln ermöglichen, erklärt NINDS. 2 Bei ALS degenerieren oder sterben Motoneuronen im Gehirn und Rückenmark ab Hören Sie auf, Nachrichten an die Muskeln zu senden. Dadurch werden die Muskeln nach und nach schwächer, zucken und verkümmern. Mit der Zeit ist das Gehirn nicht mehr in der Lage, willkürliche Muskelbewegungen zu kontrollieren.

„ALS ist eine sehr schwere Krankheit für Patienten und Angehörige“, sagt Amit Sachdev, MD , medizinischer Direktor der Abteilung für neuromuskuläre Medizin an der Michigan State University, gegenüber Verywell.

Laut NINDS verliert eine Person mit ALS schließlich die Fähigkeit zu sprechen, zu essen, sich zu bewegen und zu atmen.2

Laut NINDS sterben die meisten Menschen mit ALS innerhalb von 3 bis 5 Jahren nach dem ersten Auftreten der Symptome an Atemversagen. 2 Etwa 10 % der Menschen mit der Diagnose überleben 10 oder mehr Jahre.

Wie AMX0035 helfen kann

Derzeit gibt es keine wirksame Behandlung, um das Fortschreiten der Krankheit aufzuhalten oder umzukehren. Es gibt jedoch Behandlungen, die einem Patienten helfen können, seine Symptome zu kontrollieren und ihn angenehmer zu fühlen. ALS-Patienten erhalten typischerweise eine Kombination aus Medikamenten mit möglicher Physiotherapie und Ernährungsunterstützung.

AMX0035 sei keine Ersatztherapie für bestehende Medikamente, sagt Paganoni. Stattdessen geht man davon aus, dass es als ergänzende Therapie dienen kann.

In dieser neuesten Studie nahmen die meisten Patienten bereits Riluzol, Edaravon oder beides ein. „AMX0035 bot einen zusätzlichen Nutzen über den Pflegestandard hinaus“, sagt Paganoni. „Außerdem sind die Wirkmechanismen dieser Medikamente unterschiedlich. Dies zeigt uns, dass wir möglicherweise eine Kombination verschiedener Behandlungen benötigen, um ALS am effektivsten zu bekämpfen.“

Es wurde kein einzelnes Medikament entwickelt, das das Fortschreiten von ALS vollständig aufhält, aber Experten blicken zuversichtlich in die Zukunft der ALS-Behandlung. „Neue Behandlungen sind erforderlich“, sagt Sachdev. „Dieses Medikament wäre ein guter Schritt.“

Sachdev warnt jedoch davor, dass AMX0035 kein Wundermittel gegen ALS sei. „In dieser Studie ging der Rückgang der Patienten stetig zurück“, sagt er. „Ihr Rückgang verlangsamte sich, aber nur geringfügig.“

Was passiert als nächstes mit AMX0035?

Diese spezielle Studie war relativ kurz, sodass unklar war, ob das Medikament den Tod einer Person hinauszögern und ihr für weitere Monate mehr Kontrolle über die Muskelbewegungen geben könnte, sagt Sachdev. Der Prozess läuft jedoch noch. 

Teilnehmer, die die Studie abgeschlossen hatten, hatten die Möglichkeit, AMX0035 langfristig einzunehmen. „Diese Erweiterung ist wichtig, weil sie uns über die Auswirkungen des Medikaments auf das Überleben aufklären wird“, sagt Paganoni. „Wir begleiten die Teilnehmer bereits seit drei Jahren.“

Paganoni blickt zuversichtlich in die Zukunft der ALS-Behandlung.

„Die Verlangsamung der Krankheit ist ein wichtiges Ziel bei einer schnell fortschreitenden Krankheit wie ALS, denn eine langsamere Krankheit bedeutet eine längere Aufrechterhaltung der körperlichen Funktion und mehr Unabhängigkeit bei Aktivitäten des täglichen Lebens“, sagt sie. „Wir hoffen, dass wir in Zukunft ein Medikament oder eine Medikamentenkombination finden können, die die Krankheit vollständig stoppen oder sogar umkehren kann.“ Mittlerweile zeigt uns jede Erfolgsgeschichte wie diese, dass wir auf dem richtigen Weg sind.“