Die FDA wird sich mit Experten zur umstrittenen Zulassung von Alzheimer-Medikamenten treffen

Die Food and Drug Administration (FDA) plant, sich Anfang November mit einem Expertengremium zu treffen, um zu entscheiden, ob ein umstrittenes Medikament zur Behandlung der Alzheimer-Krankheit für den Konsumenten zugelassen werden sollte. Das als Aducanumab bekannte Medikament wurde letztes Jahr in klinischen Studien untersucht, die jedoch abgebrochen wurden. Der Hersteller des Medikaments, Biogen, veröffentlichte später Daten, die darauf hindeuten, dass das Medikament tatsächlich das Fortschreiten der Alzheimer-Krankheit verlangsamt.

Der Expertenausschuss wird am 6. November über eine Online-Konferenzplattform zusammentreten, Hintergrundmaterialien und aufgezeichnete Präsentationen werden der Öffentlichkeit jedoch mindestens zwei Werktage vorher zur Verfügung stehen, so die FDA.1Die FDA hat außerdem eine Liste eingerichtet, in die sich die Öffentlichkeit mit Daten, Informationen und Ansichten eintragen kann. Amit Sachdev, MD , medizinischer Direktor der Abteilung für Neurologie an der Michigan State University, erklärt gegenüber Verywell, dass das Expertengremium „ein Standardbestandteil des Genehmigungsprozesses“ sei.

Aducanumab hat eine bewegte Geschichte. Biogen stoppte im März 2019 zwei klinische Phase-3-Studien für das Medikament, nachdem festgestellt wurde, dass das Medikament seine Ziele zur Behandlung von Alzheimer nicht erfüllte.2 3Das Unternehmen hat außerdem die Entwicklung von Aducanumab eingestellt. Doch am 22. Oktober 2019 gab Biogen bekannt, dass sie die Marktzulassung des Arzneimittels durch die FDA beantragen.

In einer Pressemitteilung erklärte Biogen, dass das Unternehmen die Daten der Studie erneut analysiert habe, um Patienten einzubeziehen, die das Medikament über den Stichtag der Studie am 26. Dezember 2018 hinaus bis zum 21. März 2019 weiter eingenommen hätten.3Eine Studie zeigte eine „signifikante Verringerung des klinischen Rückgangs“, sagte das Unternehmen.

„Patienten, die Aducanumab erhielten, erlebten erhebliche Vorteile bei kognitiven und funktionellen Messungen wie Gedächtnis, Orientierung und Sprache“, heißt es in der Ankündigung weiter. „Die Patienten erlebten auch Vorteile bei Aktivitäten des täglichen Lebens, einschließlich der Verwaltung persönlicher Finanzen, der Erledigung von Hausarbeiten wie Putzen, Einkaufen und Wäschewaschen sowie dem selbstständigen Verlassen des Hauses.“

Biogen sagte im November 2019 außerdem, dass das Unternehmen nicht zu einer weiteren Studie verpflichtet werden sollte.4

Das Medikament hat bei Ärzten und Alzheimer-Patienten gemischte Reaktionen hervorgerufen. Die Alzheimer’s Association sagte in einer Pressemitteilung, dass sie „ermutigt“ sei, dass Biogen die FDA-Zulassung von Aducanumab anstreben werde, und fügte hinzu: „Alle derzeit verfolgten Behandlungen, die als sicher gelten, sollten weiterhin auf ihre Wirksamkeit überprüft werden.“5

Einige nutzten jedoch die sozialen Medien, um zu sagen, dass die Zulassung des Medikaments überstürzt sei.

Nach Angaben der Alzheimer’s Association leiden mehr als 5 Millionen Amerikaner an der Alzheimer-Krankheit.6 Die Krankheit ist die sechsthäufigste Todesursache in den USA und es gibt derzeit keine medizinische Behandlung, um ihre Entwicklung zu stoppen.7Im Falle einer Zulassung wäre Aducanumab die erste zugelassene Therapie, die den Rückgang der Alzheimer-Krankheit verlangsamen könnte.

 

Aducanumab-Grundlagen

Aducanumab ist ein monoklonaler Antikörper , das heißt, es handelt sich um eine im Labor hergestellte Version eines Antikörpers. Ein Antikörper ist ein Proteinbestandteil des Immunsystems, der im Blut zirkuliert.8Antikörper erkennen körperfremde Substanzen und neutralisieren diese.

Aducanumab, das intravenös verabreicht wird, bindet selektiv an ausgewählte Amyloidproteine. Bei der Alzheimer-Krankheit verklumpen abnormale Mengen bestimmter Amyloidproteine ​​zu Plaques, die sich zwischen Neuronen ansammeln und die Zellfunktion stören.9Die Forschung ist noch im Gange, um besser zu verstehen, wie und in welchem ​​Stadium der Alzheimer-Krankheit bestimmte Formen von Amyloiden die Krankheit und ihren Verlauf beeinflussen.

In einer klinischen Studie zeigte Aducanumab eine erhebliche Reduzierung der Amyloid-Plaques.

„Dieser Befund war robust und unbestreitbar; „Die Plaques waren in allen untersuchten kortikalen Hirnregionen deutlich zurückgegangen“, heißt es in einem in The Lancet veröffentlichten Bericht . 2 „Die klinischen Auswirkungen, die anhand von vier klinischen Skalen nach sechs und zwölf Monaten Behandlung beurteilt wurden, waren jedoch weitaus weniger sicher.“ Dennoch heißt es in dem Bericht: „Diese frühe Studie hat gezeigt, dass Aducanumab ein robuster Amyloid-Plaque-Buster ist.“

 

Was denken Experten?

 Insgesamt sind sie begeistert von der Möglichkeit, das Medikament den Patienten anbieten zu können. „Es gibt einige Leute, die davon profitieren werden“, sagt Sachdev.

Scott Kaiser, MD , Geriater und Direktor von Geriatric Cognitive Health am Pacific Neuroscience Institute am Providence Saint John’s Health Center in Kalifornien, sagt gegenüber Verywell, dass das Medikament „sehr aufregend“ sei.

„Therapien zur Behandlung der Alzheimer-Krankheit waren schwer zu finden“, sagt er. „Derzeit gibt es keine sinnvolle krankheitsmodifizierende medikamentöse Therapie. Die Tatsache, dass es irgendetwas gibt, das einen Nutzen bringen kann, ist eine große Leistung. Als jemand, der sich täglich um Patienten mit Demenz kümmert, ist es ein wichtiger Faktor im Leben der Menschen, wenn man das Fortschreiten der Symptome verzögern und die Unabhängigkeit der Menschen länger aufrechterhalten kann.“

Im Falle einer Zulassung bietet Aducanumab „Patienten und Familien Hoffnung, für die es nur sehr wenige Optionen gibt“, sagt Kaiser. Kaiser gibt zu, dass es „ungewöhnlich“ sei, dass ein Unternehmen seine Entscheidung ändert und einen Prozess abbricht. Aber er fügt hinzu: „Wenn man sich die Beweise ansieht, scheint es ziemlich klar zu sein, dass es Vorteile gibt.“ Die große Frage sei, sagt Kaiser, ob weitere Studien durchgeführt werden müssen, um festzustellen, ob das Medikament sicher ist. „Das ist die Aufgabe dieses Ausschusses“, sagt er.

Obwohl das Medikament vielversprechend ist, weist Sachdev darauf hin, dass „die Sorge besteht, dass das Medikament zu spät im Krankheitsprozess wirkt.“

Während Sachdev sagt, er sei zuversichtlich, dass Aducanumab in Zukunft einigen Alzheimer-Patienten helfen könnte, betont er auch die Bedeutung eines gesunden Lebensstils. „Anmutiges Altern geht oft mit einem gewissen Gedächtnisverlust einher. Es ist schwer zu sagen, wer bei alltäglichen Aktivitäten Probleme entwickeln wird und wer nicht“, sagt er. „Für die meisten Menschen wird ein neues Medikament nicht die richtige Antwort sein. Der beste Ansatz besteht darin, ein gesundes Gehirn durch die Förderung eines gesunden Körpers zu fördern.“