Wie wird paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie behandelt?

ByDr. J. K. Hartmann

Auch wenn die paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH) selten ist, gibt es wirksame Behandlungen, von denen einige die Erkrankung potenziell heilen können. Allerdings bergen die Behandlungen Risiken, über die Menschen mit dieser Erkrankung Bescheid wissen müssen.

In diesem Artikel werden die aktuellen Behandlungen für PNH sowie mögliche Optionen für zukünftige Therapien besprochen.

Hausmittel und Lebensstil

Es gibt keine Hausmittel oder Änderungen des Lebensstils, die zur Behandlung von PNH empfohlen werden. Dennoch gibt es einige Maßnahmen, die Sie ergreifen können, um die Erkrankung und die Symptome, die Sie haben, in den Griff zu bekommen, wie zum Beispiel:

  • Vermeiden Sie hormonelle Antibabypillen
  • Treffen Sie Vorsichtsmaßnahmen in großen Höhen oder während Flugreisen, um Blutgerinnseln vorzubeugen
  • Stress abbauen
  • Bleiben Sie über Impfungen auf dem Laufenden

Wenn Sie an PNH leiden, haben Sie möglicherweise weniger rote Blutkörperchen, weiße Blutkörperchen und Blutplättchen als normal, was zu einem Risiko für gesundheitliche Folgen führen kann. Sie müssen Maßnahmen ergreifen, um sich vor Infektionen und Blutgerinnseln zu schützen.

Wenn Sie im Rahmen Ihrer PNH-Behandlung Blutverdünner einnehmen, müssen Sie Maßnahmen ergreifen, um übermäßige Blutungen zu verhindern.

Over-the-Counter (OTC) Therapien

Es gibt keine rezeptfreien Arzneimittel oder Medikamente, die zur Behandlung von PNH zugelassen sind. Wenn Sie an PNH leiden, müssen Sie mit Ihrem Arzt Ihre Behandlungsmöglichkeiten besprechen sowie die Maßnahmen, die Sie in Ihrem täglichen Leben ergreifen können, um die Erkrankung und alle auftretenden Symptome in den Griff zu bekommen.

Rezepte

Die verschreibungspflichtigen Medikamente, die von der Food and Drug Administration (FDA) zur Behandlung von PNH zugelassen wurden, sind:

  • Soliris (Eculizumab)ist ein Medikament, das aus monoklonalen Antikörpern hergestellt wird und die Bemühungen Ihres Immunsystems, Ihre roten Blutkörperchen anzugreifen und zu zerstören, blockieren kann. Soliris wird als angegeben intravenöse (IV) Medikamente, normalerweise über einen Zeitraum von 35 Minuten. Möglicherweise müssen Sie nach der Einnahme des Medikaments noch eine weitere Stunde lang beobachtet werden, um auf etwaige Nebenwirkungen zu achten. Menschen, die mit Soliris behandelt werden, erhalten normalerweise fünf Wochen lang jede Woche eine Infusion und dann alle zwei Wochen eine Infusion. Möglicherweise muss die Dosis im Laufe der Zeit erhöht werden.
  • Ultomiris (Ravulizumab)ist auch ein monoklonales Antikörpermedikament. Wie Soliris verhindert Ultomiris, dass Ihr Immunsystem Ihre roten Blutkörperchen zerstört oder schädigt. Ultomiris wird über einen Zeitraum von zwei bis vier Stunden als intravenöses (IV) Medikament von einem Arzt oder einer Krankenschwester in einer medizinischen Einrichtung verabreicht. Menschen, die mit Ultomiris behandelt werden, erhalten normalerweise zwei Wochen nach der ersten eine zweite Dosis und anschließend alle acht Wochen weitere Infusionen. Die Dosis, die Sie erhalten, richtet sich nach Ihrem Körpergewicht.

  • Empaveli (pegcetacoplan)ist ein Komplementinhibitor, der ein Protein namens C3 blockiert, von dem angenommen wird, dass es am Fortschreiten von PNH beteiligt ist. Empaveli trägt dazu bei, eine durch das Immunsystem verursachte Schädigung der roten Blutkörperchen zu verhindern. Empaveli wird zweimal pro Woche durch subkutane Injektionen verabreicht und kann die intravaskuläre und extravaskuläre Hämolyse wirksam stoppen.
  • Käfer (Iptacopan)ist ein Komplementinhibitor zur Behandlung von PNH. Fabhalta wird zweimal täglich oral eingenommen und trägt dazu bei, eine Schädigung der roten Blutkörperchen durch das Immunsystem zu verhindern.
  • Voydeya (Danicopan)ist ein Medikament, das die Aktivität eines Proteins namens Komplementfaktor D hemmt. Es ist von der FDA nur für die Verwendung in Verbindung mit Ultomiris oder Soliris zur weiteren Behandlung von PNH zugelassen. Voydeya ist eine Tablette, die dreimal täglich eingenommen wird.

Obwohl alle vier Medikamente den Prozess, der zu PNH führt, wirksam unterbrechen können, sind die Behandlungen mit Risiken verbunden. Die Medikamente können Ihr Risiko für bestimmte Infektionen erhöhen, einschließlich Meningokokken-Erkrankungen und Infektionen mit dem Meningokokken-VirusNeisseriaBakteriengattung, die auf Ihre Atemwege abzielt.

Aufgrund des Risikos dieser Medikamente sind sie nur über ein eingeschränktes Vertriebssystem im Rahmen einer Risikobewertungs- und Mitigationsstrategie (REMS) erhältlich.

Ihr Arzt wird die beste Behandlungsoption für Sie ermitteln und sicherstellen, dass Sie wissen, wie Sie Ihr Infektionsrisiko verringern können, einschließlich der Einnahme prophylaktischer Antibiotika und der Einhaltung eines strengen Impfplans.

Abhängig von Ihren Symptomen oder eventuell auftretenden PNH-Komplikationen empfiehlt Ihr Arzt Ihnen möglicherweise auch die Einnahme anderer Medikamente, darunter:

  • Steroide zur Unterdrückung Ihres Immunsystems
  • Eisenpräparate zur Bekämpfung von Anämie
  • Antikoagulanzienoder andere blutverdünnende Medikamente zur Vorbeugung von Blutgerinnseln

Operationen und fachärztliche Eingriffe

Die einzige heilende Behandlung für PNH ist eine Knochenmarktransplantation. Einige Menschen mit PNH können mit einer allogenen Knochenmarktransplantation behandelt werden.

Bei dieser Art der Transplantation wird Ihr eigenes Knochenmark durch Chemotherapie, Bestrahlung oder beides zerstört. Von einem Spender wird gesundes Knochenmark gewonnen und Ihnen über eine Infusion transplantiert. Wenn die neuen Stammzellen in das Knochenmark wandern, beginnen sie, neue Blutzellen zu produzieren, die nicht die genetische Mutation aufweisen, die PNH verursacht.

Eine Knochenmarktransplantation ist ein riskantes Verfahren. Es birgt ein hohes Risiko einer Abstoßung der gespendeten Zellen und kann zum Tod führen. Daher ist die Behandlung normalerweise Menschen mit schwerem Knochenmarkversagen, wiederholten Blutgerinnseln oder anderen tödlichen Komplikationen von PNH vorbehalten.

Das beste Szenario besteht darin, einen eineiigen Zwilling oder ein Geschwisterkind mit demselben Knochenmarktyp wie eine Person mit PNH zu identifizieren. Für viele Menschen mit dieser Erkrankung muss jedoch ein unabhängiger passender Spender gefunden werden.

Menschen, die für eine Knochenmarktransplantation nicht in Frage kommen und dennoch eine über die verfügbaren Medikamente hinausgehende Therapie benötigen, können Bluttransfusionen erhalten. Obwohl die Transfusionen nicht heilend sind und die zugrunde liegende Ursache von PNH nicht beheben, können sie helfen, Probleme zu beheben, die durch die Zerstörung von Blutzellen verursacht wurden.

Komplementär- und Alternativmedizin (CAM)

Komplementäre und alternative Medizin (CAM)-Therapien werden zur Behandlung von PNH nicht eingesetzt. Auch wenn CAM-Therapien weder therapeutisch noch heilend sind, wenn Sie an PNH leiden, können Maßnahmen zur Verbesserung Ihrer allgemeinen Gesundheit dennoch von Vorteil sein. Ein Aspekt der Behandlung der Erkrankung ist die Vermeidung von Auslösern.

Mögliche Auslöser für PNH-Symptome, die Sie vermeiden sollten, sind:

  • Stress
  • Übung
  • Alkohol
  • Infektion
  • Bestimmte Medikamente

Zusammenfassung

Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH) ist eine chronische Erkrankung, die die Blutzellen in Ihrem Körper beeinträchtigt. Es erfordert eine Behandlung, um Komplikationen, einschließlich des Todes, zu verhindern.

Es gibt Medikamente, die bei der Behandlung der Symptome der Erkrankung helfen können, aber sie sind mit Risiken verbunden und heilen PNH nicht. Eine spezielle Art der Knochenmarktransplantation kann heilend sein, ist jedoch sehr riskant und möglicherweise nicht für jeden Patienten mit PNH möglich oder ratsam.

Ein Wort von Swip Health

Wenn bei Ihnen PNH diagnostiziert wird, wird Ihr Arzt mit Ihnen über Ihre Behandlungsmöglichkeiten sprechen. Es gibt keine rezeptfreien oder alternativen Behandlungen, die für PNH zugelassen sind, aber es gibt zwei verschreibungspflichtige Medikamente. Allerdings birgt jede davon ernste Risiken.

Die einzige mögliche Heilung für PNH ist eine spezielle Art der Knochenmarktransplantation, die jedoch auch erhebliche Risiken birgt. Daher wird es nur bei Personen mit sehr schweren Fällen von PNH angewendet.

Häufig gestellte Fragen

  • Helfen Vitamine oder Nahrungsergänzungsmittel bei der Behandlung meiner paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie?

    Es gibt keine ergänzenden oder alternativen Behandlungen, die PNH heilen oder behandeln können. Ihr Arzt kann Ihnen jedoch die Einnahme eines Eisenpräparats empfehlen, wenn Sie an Anämie leiden.

    Erfahren Sie mehr:
    Ein Überblick über Nahrungsergänzungsmittel

  • Gibt es eine Heilung für PNH?

    Eine Knochenmarkstransplantation kann PNH heilen, da sie Ihre Stammzellen, die die Mutation tragen, die PNH verursacht, durch Stammzellen von jemandem ersetzt, der die Mutation nicht hat. Allerdings ist das Verfahren riskant und wird in der Regel nur in ausgewählten, schwerwiegenden Fällen eingesetzt.

  • Können Änderungen des Lebensstils bei der Behandlung von PNH helfen?

    Es gibt keine Änderungen des Lebensstils, die PNH direkt heilen, verhindern oder behandeln können, aber Sie können Maßnahmen ergreifen, um ein Wiederaufflammen der Erkrankung zu verhindern, wie z. B. die Vermeidung von Auslösern und die Sorge um Ihre allgemeine Gesundheit.