Kann Muskeldystrophie rückgängig gemacht werden?

Genmutationen können nicht vollständig rückgängig gemacht werden, da die Information im Gen dysfunktional geworden ist. Die Muskeldystrophie kann zwar in einigen Zellen durch Gentherapie rückgängig gemacht werden, aber diese Therapie befindet sich noch in einem sehr frühen Stadium.

Muskeldystrophie ist eine Krankheit, für die es keine Heilung gibt. Darüber hinaus beinhaltet diese Krankheit eine Genmutation, sodass sie nicht vollständig rückgängig gemacht werden kann. ¹ Die Krankheit entwickelt sich bei einem Patienten auf zwei Wegen. Bei der angeborenen Muskeldystrophie wird die Krankheit von den Eltern vererbt. Es ist zu beachten, dass die Vererbung der Krankheit bei Männern und Frauen unterschiedlich ist. Es wird X-chromosomal rezessiv vererbt. Der andere Weg, durch den die Krankheit entsteht, wird erworben. Die Krankheit kann später im Leben durch spontane Mutation im Gen erworben werden. Die angeborene Krankheit hat im Vergleich zur erworbenen Form schwerere Symptome.

Darüber hinaus treten verschiedene Muskeldystrophie-Mutationen in verschiedenen Lebensphasen auf. Daher wird eine Form häufiger in der Kindheit gefunden, während eine andere Form häufig bei Erwachsenen gefunden wird. Die Mutation in den Genen ist sehr schwer rückgängig zu machen. Mutation ist der Prozess der Veränderung der Struktur der Gene und der darin enthaltenen Informationen. Gentherapie ist der Prozess, durch den neue und gesunde Gene in die Muskelzellen eingebaut werden können, aber diese Therapie wird erprobt. Obwohl der vollständige Zustand der Muskeldystrophie nicht rückgängig gemacht oder geheilt werden kann, kann der Zustand durch einen integrierten Ansatz gehandhabt werden.

Der Ansatz bei der Behandlung von Muskeldystrophie besteht darin, das Fortschreiten der Krankheit zu verlangsamen, um die Lebensdauer des Patienten zu verlängern, die Symptome zu verringern, die Lebensqualität zu verbessern und den Patienten unabhängig zu machen. Verschiedene Medikamente werden verwendet, um das Fortschreiten der Krankheit zu verlangsamen, und Bewegung wird empfohlen, um die Symptome wie Muskelsteifheit zu reduzieren. Darüber hinaus werden verschiedene Hilfsmittel wie Orthesen, Rollstühle oder Rollatoren von den Patienten genutzt, um die Lebensqualität zu verbessern.

Die Prognose der Krankheit hängt von einer Vielzahl von Faktoren ab. Um die Prognose im Zusammenhang mit Muskeldystrophie günstig zu gestalten, ist das Hauptziel des Arztes, das Risiko lebensbedrohlicher Komplikationen zu reduzieren. Im Folgenden sind die Faktoren aufgeführt, die die Prognose der Muskeldystrophie beeinflussen:

Geschwindigkeit des Fortschreitens der Krankheit: Wenn die Geschwindigkeit des Fortschreitens der Krankheit sehr hoch ist, hat der Patient eine schlechte Prognose. Wenn das Fortschreiten jedoch durch Medikamente wie Steroide oder Immunsuppressiva verlangsamt wird, hat der Patient eine günstige Prognose.

Ansprechen des Patienten auf die Behandlung: Obwohl die Muskeldystrophie eine unheilbare Krankheit ist, verzögern verschiedene Behandlungsschemata das Fortschreiten der Krankheit und verbessern die Lebensqualität. Wenn der Patient also positiv auf die Behandlung anspricht, besteht eine günstige Prognose.

Betroffene Muskeln: Obwohl alle Muskeln des Körpers wichtig sind, erfüllen einige Muskeln die lebenswichtigen Funktionen. Diese Funktionen umfassen Herzfunktion, Atmungsfunktion und Gehirnfunktion. Wenn diese Muskeln von der Muskeldystrophie betroffen sind, kann der Patient lebensbedrohliche Komplikationen erleiden und es kann zum plötzlichen Tod kommen. Wenn also die lebenswichtigen Muskeln betroffen sind, haben die Patienten eine schlechte Prognose.

Krankheitsquelle: Die Krankheitsquelle beeinflusst auch die Prognose der Muskeldystrophie. Die angeborene Muskeldystrophie zeigt schwerere Symptome als die erworbene Muskeldystrophie. Daher hat ein Patient mit angeborener Form im Vergleich zu einer erworbenen Form eine schlechte Prognose, vorausgesetzt, dass andere Faktoren gemeinsam sind.

Grad der Muskelschwäche: Es gibt verschiedene Formen der Muskeldystrophie. Bei einer Form der Muskeldystrophie erfolgt die Genmutation so, dass die Synthese von Dystrophin vollständig ausbleibt. ² Dies ist eine schwere Form der Krankheit und die Patienten haben eine relativ schlechte Prognose. Bei einer anderen Form der Muskeldystrophie tritt eine Genmutation auf, sodass das so gebildete Dystrophin kleiner ist als das ursprüngliche. Diese Patienten haben eine günstige Prognose.

Muskeldystrophie kann nicht in denselben Zellen rückgängig gemacht werden, in denen eine Mutation aufgetreten ist. Obwohl der Zustand durch Gentherapie teilweise rückgängig gemacht werden kann, befindet sich diese Therapie noch in einem sehr jungen Stadium.