AKTUALIZACJA
6 listopada panel zewnętrznych ekspertów FDA stwierdził, że dane kliniczne nie potwierdzają zatwierdzenia leku firmy Biogen na chorobę Alzheimera, adukanumabu. Dziesięciu z 11 panelistów głosowało, że dane dostarczone przez Biogen nie są wystarczające, aby wykazać, że aducanumab może spowolnić pogorszenie funkcji poznawczych u osób chorych na chorobę Alzheimera.
Teraz FDA musi ustalić, czy będzie kontynuować zatwierdzanie leku.
Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) planuje spotkać się z panelem ekspertów na początku listopada, aby ustalić, czy kontrowersyjny lek stosowany w leczeniu choroby Alzheimera powinien zostać dopuszczony do stosowania przez konsumentów. Lek o nazwie aducanumab był badany w zeszłym roku w badaniach klinicznych, które zostały wstrzymane. Producent leku, firma Biogen, opublikował później dane sugerujące, że lek faktycznie skutecznie spowalnia postęp choroby Alzheimera.
Komitet ekspertów zbierze się 6 listopada za pośrednictwem internetowej platformy konferencyjnej, ale według FDA materiały informacyjne i nagrane wcześniej prezentacje zostaną udostępnione opinii publicznej co najmniej dwa dni robocze wcześniej. 1 FDA utworzyła również rejestr, w którym obywatele mogą wpisywać dane, informacje i poglądy. Lek. Amit Sachdev, dyrektor medyczny na wydziale neurologii na Uniwersytecie Stanowym Michigan, mówi Verywell, że panel ekspertów stanowi „standardową część procesu zatwierdzania”.
Aducanumab ma bogatą historię. Firma Biogen wstrzymała dwa badania kliniczne III fazy leku w marcu 2019 r. po ustaleniu, że lek nie spełnia swoich celów w leczeniu choroby Alzheimera. 2 Firma zaprzestała również prac nad aducanumabem. Jednak 22 października 2019 r. firma Biogen ujawniła, że ubiegała się o zatwierdzenie leku przez FDA na rynku. 3
W komunikacie prasowym Biogen wyjaśniła, że firma ponownie przeanalizowała dane z badania, aby uwzględnić pacjentów, którzy kontynuowali przyjmowanie leku po ostatecznym terminie badania przypadającym na 26 grudnia 2018 r. do 21 marca 2019 r. 3 Jedno z badań wykazało „ znaczne zmniejszenie pogorszenia stanu klinicznego” – stwierdziła firma.
„Pacjenci, którzy otrzymali aducanumab, odczuli znaczące korzyści w zakresie parametrów poznawczych i funkcji, takich jak pamięć, orientacja i język” – kontynuowano w ogłoszeniu. „Pacjenci odczuli również korzyści w codziennych czynnościach, w tym w prowadzeniu finansów osobistych, wykonywaniu prac domowych, takich jak sprzątanie, zakupy i pranie, a także w samodzielnym podróżowaniu z domu”.
W listopadzie 2019 r. Biogen stwierdził również, że nie należy wymagać od firmy przeprowadzania kolejnego badania. 4
Lek spotkał się z mieszanymi reakcjami środowisk medycznych i osób cierpiących na chorobę Alzheimera. Stowarzyszenie Alzheimera stwierdziło w komunikacie prasowym, że „zachęca” firmę Biogen do ubiegania się o zatwierdzenie przez FDA aducanumabu, dodając, że „wszystkie obecnie stosowane metody leczenia uważane za bezpieczne powinny być kontynuowane w celu określenia ich skuteczności”. 5
Niektórzy jednak w mediach społecznościowych stwierdzili, że zatwierdzenie leku odbyło się w pośpiechu.
Według Stowarzyszenia Alzheimera ponad 5 milionów Amerykanów cierpi na chorobę Alzheimera. 6 Choroba ta jest szóstą najczęstszą przyczyną zgonów w USA i obecnie nie ma leczenia, które mogłoby zatrzymać jej rozwój. 7 Jeśli adukanumab zostanie zatwierdzony, stanie się pierwszą terapią dopuszczoną do spowalniania postępu choroby Alzheimera.
Co to oznacza dla Ciebie
Jeśli aducanumab zostanie zatwierdzony, może pomóc spowolnić postęp objawów u osób chorych na chorobę Alzheimera. Jeśli bliska Ci osoba cierpi na tę chorobę, zapytaj lekarza, czy lek będzie dla niej odpowiedni, jeśli będzie dostępny do stosowania przez konsumentów.
Podstawy aducanumabu
Aducanumab jest przeciwciałem monoklonalnym , co oznacza, że jest to laboratoryjna wersja przeciwciała. Przeciwciało jest białkowym składnikiem układu odpornościowego krążącym we krwi. 8 Przeciwciała rozpoznają obce substancje w organizmie i pracują nad ich neutralizacją.
Aducanumab podawany dożylnie selektywnie wiąże się z wybranymi białkami amyloidowymi. W chorobie Alzheimera nieprawidłowe poziomy niektórych białek amyloidowych zlepiają się, tworząc blaszki gromadzące się między neuronami i zakłócając funkcjonowanie komórek. 9 Wciąż trwają badania mające na celu lepsze zrozumienie, w jaki sposób i na jakim etapie choroby Alzheimera określone formy amyloidów wpływają na chorobę i jej postęp.
W jednym badaniu klinicznym aducanumab wykazał znaczną redukcję płytek amyloidowych.
„To ustalenie było solidne i niekwestionowane; Według raportu opublikowanego w The Lancet , liczba płytek uległa znacznemu zmniejszeniu we wszystkich badanych obszarach kory mózgowej . „ Jednak efekty kliniczne oceniane przy użyciu czterech skal klinicznych po sześciu i 12 miesiącach leczenia były znacznie mniej pewne”. Mimo to w raporcie czytamy, że „to wczesne badanie wykazało, że aducanumab skutecznie niszczy płytkę amyloidową”.
Co sądzą eksperci?
Ogólnie rzecz biorąc, są podekscytowani możliwością oferowania leku pacjentom. „Są ludzie, którzy na tym skorzystają” – mówi Sachdev.
Scott Kaiser, lekarz medycyny , geriatra i dyrektor Geriatric Cognitive Health for Pacific Neuroscience Institute w Providence Saint John’s Health Center w Kalifornii, mówi Verywellowi, że lek jest „bardzo ekscytujący”.
„Terapie mające na celu leczenie choroby Alzheimera są nieuchwytne” – mówi. „Obecnie nie ma znaczącej terapii farmaceutycznej modyfikującej przebieg choroby. Fakt, że istnieje cokolwiek, co może przynieść korzyści, jest ogromnym wyczynem. Jeśli mógłbym na co dzień opiekować się pacjentami z demencją, opóźnić postęp objawów i zachować niezależność przez dłuższy czas, byłoby to istotne w życiu każdego człowieka”.
Jeśli zostanie zatwierdzony, aducanumab „da nadzieję pacjentom i rodzinom, w których istnieje bardzo niewiele opcji” – mówi Kaiser. Kaiser przyznaje, że „nietypowe” jest, aby firma zmieniała decyzję o wstrzymaniu procesu. Dodaje jednak, że „kiedy przyjrzeć się dowodom, wydaje się całkiem jasne, że istnieją korzyści”. Najważniejsze pytanie, mówi Kaiser, brzmi: czy należy przeprowadzić więcej badań, aby ustalić, czy lek jest bezpieczny. „Na tym polega zadanie tej komisji” – mówi.
Choć lek jest obiecujący, Sachdev zauważa, że „istnieje obawa, że lek zacznie działać zbyt późno w procesie chorobowym”.
Chociaż Sachdev ma nadzieję, że adukanumab może w przyszłości pomóc niektórym pacjentom z chorobą Alzheimera, podkreśla również znaczenie zdrowego trybu życia. „Piękne starzenie się często wiąże się z utratą pamięci. Trudno powiedzieć, u kogo wystąpią problemy z codziennymi czynnościami, a u kogo nie” – mówi. „Dla większości ludzi nowy lek nie będzie właściwym rozwiązaniem. Najlepszym podejściem jest wspieranie zdrowego mózgu poprzez wspieranie zdrowego ciała”.