Eksperymentalny lek na ALS spowalnia postęp choroby we wstępnych badaniach

Kluczowe dania na wynos

  • W nowym badaniu nowy lek stosowany w leczeniu ALS spowolnił postęp choroby u pacjentów.
  • Różnica między pacjentami, którzy przyjmowali lek, a pacjentami, którzy przyjmowali placebo, była niewielka, ale znacząca.
  • W USA na ALS choruje około 12 000–15 000 osób.

Z nowego badania opublikowanego w New England Journal of Medicine wynika, że ​​eksperymentalny lek może pomóc spowolnić postęp choroby mózgu, stwardnienia zanikowego bocznego (ALS) .1Możliwości leczenia pacjentów z ALS są bardzo ograniczone, dlatego badacze mają nadzieję, że lek ten może potencjalnie służyć jako terapia uzupełniająca.

Według Narodowego Instytutu Chorób Neurologicznych i Udaru (NINDS) ALS to grupa rzadkich chorób neurologicznych, w których biorą udział komórki nerwowe odpowiedzialne za kontrolowanie dobrowolnych ruchów mięśni, takich jak żucie, chodzenie i mówienie.3Choroba ma charakter postępujący, co oznacza, że ​​objawy z biegiem czasu nasilają się i obecnie nie ma na nią lekarstwa. Co roku w Stanach Zjednoczonych ALS diagnozuje się u około 5000 osób.

W badaniu opublikowanym 3 września br.1badacze przetestowali nowy lek, będący kombinacją fenylomaślanu sodu i taurursodiolu o nazwie AMX0035, na pacjentach z ALS. Spośród tych pacjentów 89 otrzymało nowy lek, a 48 otrzymało placebo. Następnie naukowcy obserwowali pacjentów przez 24 tygodnie i mierzyli postęp ich choroby za pomocą poprawionej skali oceny funkcjonalnej stwardnienia zanikowego bocznego (ALSFRS-R), która służy do pomiaru ciężkości ALS pacjenta. 

Pod koniec badania u pacjentów, którzy przyjmowali AMX0035, spadek sprawności był wolniejszy niż u pacjentów, którzy przyjmowali placebo. Naukowcy wezwali do przeprowadzenia dłuższych i większych badań jako kolejnego kroku w sprawie leku.

„To ważny krok naprzód i bardzo obiecująca wiadomość dla osób chorych na ALS i ich rodzin” – mówi Verywell, główna autorka badania Sabrina Paganoni, doktor medycyny, adiunkt w Harvard Medical School i Spaulding Rehabilitation Hospital. „Pacjenci leczeni AMX0035 zachowywali sprawność fizyczną dłużej niż ci, którzy otrzymywali placebo. Oznacza to, że zachowali większą niezależność w wykonywaniu codziennych czynności, które są ważne dla pacjentów, takich jak możliwość chodzenia, mówienia i połykania jedzenia”. 

Co to oznacza dla Ciebie

Próby leku AMX0035 w leczeniu ALS nadal trwają. Jednak z czasem ten nowy lek może stać się kolejnym filarem leczenia ALS. 

Zrozumienie stwardnienia zanikowego bocznego (ALS).

NINDS wyjaśnia, że ​​u pacjenta chorego na ALS dochodzi do stopniowego pogarszania się stanu neuronów ruchowych, czyli komórek nerwowych zapewniających komunikację z mózgu do rdzenia kręgowego i mięśni.2  W przypadku ALS neurony ruchowe w mózgu i rdzeniu kręgowym ulegają degeneracji lub obumieraniu. przestań wysyłać wiadomości do mięśni. W efekcie mięśnie stopniowo słabną, kurczą się i zanikają. Z biegiem czasu mózg nie jest już w stanie kontrolować dobrowolnych ruchów mięśni.

„ALS jest bardzo trudną chorobą dla pacjentów i ich rodzin” – Amit Sachdev, lekarz medycyny medycyny, dyrektor medyczny oddziału medycyny nerwowo-mięśniowej na Michigan State University.

W końcu osoba chora na ALS straci zdolność mówienia, jedzenia, poruszania się i oddychania, twierdzi NINDS.2

Według NINDS większość osób chorych na ALS umiera z powodu niewydolności oddechowej w ciągu 3 do 5 lat od pojawienia się pierwszych objawów. 2 Około 10% osób z diagnozą przeżyje 10 lub więcej lat.

Jak AMX0035 może pomóc

Obecnie nie ma skutecznego leczenia, które mogłoby zatrzymać lub odwrócić postęp choroby. Istnieją jednak metody leczenia, które mogą pomóc pacjentowi kontrolować objawy i zapewnić mu większy komfort. Pacjentom z ALS zazwyczaj podaje się kombinację leków z potencjalną fizjoterapią i wsparciem żywieniowym.

Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła lek riluzol (Rilutek)2i edaravone (Radicava) w leczeniu ALS.Riluzol może pomóc zmniejszyć uszkodzenia neuronów ruchowych i przedłużyć przeżycie pacjenta o kilka miesięcy, natomiast edarawon może pomóc spowolnić pogorszenie codziennego funkcjonowania pacjenta.

Paganoni twierdzi, że AMX0035 nie zastępuje istniejących leków. Zamiast tego uważa się, że może służyć jako terapia uzupełniająca.

To mówi nam, że aby najskuteczniej walczyć z ALS, możemy potrzebować kombinacji różnych metod leczenia.

— SABRINA PAGANONI, MD, PHD

W tym najnowszym badaniu większość pacjentów przyjmowała już riluzol, edarawon lub oba leki. „AMX0035 zapewnił dodatkowe korzyści poza standardową opieką” – mówi Paganoni. „Ponadto mechanizmy działania tych leków są różne. To mówi nam, że aby najskuteczniej walczyć z ALS, możemy potrzebować kombinacji różnych metod leczenia”.

Nie stworzono żadnego leku, który całkowicie zatrzymuje postęp ALS, ale eksperci pokładają nadzieję w przyszłości leczenia ALS. „Potrzebne są nowe metody leczenia” – mówi Sachdev. „Ten lek byłby dobrym krokiem”.

Jednak Sachdev ostrzega, że ​​AMX0035 nie jest cudownym lekarstwem na ALS. „W tym badaniu liczba pacjentów stale się zmniejszała” – mówi. „Ich spadek uległ spowolnieniu, ale tylko nieznacznie”.

W skali ALSFRS-R uczestnicy badania, którzy przyjmowali AMX0035, ocenili średnio o 2,32 punktu wyżej w skali 0–48, która ocenia zdolność pacjenta do samodzielnego wykonywania 12 codziennych czynności, takich jak mówienie, chodzenie i pisanie.

Co stanie się dalej z AMX0035

To konkretne badanie było stosunkowo krótkie, przez co nie było jasne, czy lek może opóźnić śmierć danej osoby i zapewnić jej większą kontrolę nad ruchami mięśni przez dodatkowe miesiące, mówi Sachdev. Jednakże proces jest w toku. 

Uczestnicy, którzy ukończyli badanie, otrzymali możliwość długoterminowego przyjmowania leku AMX0035. „To rozszerzenie jest ważne, ponieważ nauczy nas o wpływie leku na przeżycie” – mówi Paganoni. „Obserwujemy uczestników już od trzech lat”.

Paganoni z nadzieją patrzy w przyszłość leczenia ALS.

„Spowolnienie choroby jest ważnym celem w przypadku szybko postępującej choroby, takiej jak ALS, ponieważ wolniejsza choroba oznacza dłuższe zachowanie sprawności fizycznej i większą niezależność w codziennych czynnościach” – mówi. „Mamy nadzieję, że w przyszłości uda nam się znaleźć lek lub kombinację leków, które całkowicie zatrzymają lub nawet odwrócą chorobę. Tymczasem każda historia sukcesu, taka jak ta, mówi nam, że podążamy właściwą drogą”.

5 Źródła

  1. Paganoni S, Macklin E, Hendrix S i in. Próba fenylomaślanu sodu-taurursodiolu na stwardnienie zanikowe boczne . N Engl J Med . 2020;383(10):919-930. doi:10.1056/nejmoa1916945
  2. Narodowy Instytut Zaburzeń Neurologicznych i Udaru mózgu. Stwardnienie zanikowe boczne (ALS) – broszura informacyjna .
  3. Centra Kontroli i Zapobiegania Chorobom. Co to jest stwardnienie zanikowe boczne (ALS)?
  4. Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków. Pełna informacja dotycząca przepisywania leku Rilutek .
  5. Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków. FDA zatwierdza lek do leczenia ALS

Related Posts

Leave a Reply

Your email address will not be published. Required fields are marked *